Life
FDA приняла заявку на генную терапию болезни Хантингтона и назначила приоритетное рассмотрение
Публикация:
Регулятор начал формальное рассмотрение заявки на экспериментальную генную терапию болезни Хантингтона, поданную по ускоренной процедуре, и назначил целевую дату решения, которая не означает автоматического одобрения.
2 ноября 2026 года компания uniQure объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло к рассмотрению заявку на регистрацию биологического препарата ifezuntirgene inilparvovec, экспериментальной генной терапии болезни Хантингтона. Заявка подана по процедуре ускоренного одобрения, ей присвоено приоритетное рассмотрение, а целевой датой решения регулятор назвал 1 мая 2027 года.
В письме о принятии заявки регулятор, по сообщению компании, предварительно планирует обсудить заявку на заседании консультативного комитета, однако дата заседания еще не определена. Принятие заявки к рассмотрению не означает одобрения препарата: это начало формальной проверки представленных данных.
Терапия использует платформу miQURE и микроРНК, предназначенную для подавления гена хантингтина и потенциально высокотоксичного фрагмента белка первого экзона. Пациенты получают одно введение с помощью МРТ-направленной нейрохирургической доставки непосредственно в стриатум, в хвостатое ядро и скорлупу.
В основу заявки лег ранее объявленный анализ данных за 36 месяцев исследования фазы I/II, в котором результаты лечения сравнивали с внешней контрольной группой, подобранной по склонности из базы естественного течения болезни Enroll-HD. Этот анализ был ранее объявлен 24 сентября 2025 года. Всего в исследованиях фазы I/II терапию получили 51 пациент.
Компания и регулятор согласовали ключевые элементы подтверждающего исследования. Оно задумано как рандомизированное исследование в сравнении со стандартной терапией, в которое планируется включить около 200 пациентов в соотношении 2:1 в пользу терапии и стандартной терапии, при этом основной конечной точкой станет общая функциональная способность через 36 месяцев. Набор пациентов в США планируется начать к концу 2026 года.
Болезнь Хантингтона — редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, при котором нарушаются движения, поведение и когнитивные функции. По данным компании, в США, ЕС и Великобритании болезнью страдают приблизительно 75 000 человек, а одобренных методов лечения, способных отложить начало болезни или замедлить ее прогрессирование, в настоящее время нет.
Терапия первой среди исследуемых средств при болезни Хантингтона получила от регулятора статусы прорывной терапии и передовой регенеративной медицины, а также статус ускоренного рассмотрения.