Ультразвук и светящиеся наночастицы направили редактирование генов Cas12f в одну половину мозга мыши

Команда Стэнфорда под руководством Гуосона Хона и Майкла Лина предложила включать редактор генов светом, а свет доставлять вглубь ткани с помощью наночастиц, которые начинают светиться под действием сфокусированного ультразвука. Ультразвук проникает в ткани глубже света, а свет сам по себе через толщу ткани почти не проходит.

Редактор в работе, это компактный фотоуправляемый Cas12f, который вместе со своей направляющей РНК помещается в одну частицу аденоассоциированного вируса. Без света редактор не работает, а свет его включает, поэтому местом действия можно управлять извне тела.

Для проверки точности исследователи взяли мышь, ткани которой должны были светиться, но свечение блокировал сигнал стоп. Когда ультразвук направили на одну сторону мозга, светиться начала именно эта сторона, а другая осталась темной. Это показало, что редактирование можно ограничить выбранным местом, а не проводить его по всему организму.

В аннотации Cell также сказано, что успешное редактирование показано в выбранных областях скелетных мышц и мозга мышей при доставке через аденоассоциированный вирус и сфокусированный ультразвук. Метод описан как полностью неинвазивный способ локального редактирования in vivo, то есть внутри живого организма, без операции и имплантов в этом опыте.

Ограничения важны. Это опыты на мышах, а не на людях. Данных о безопасности у людей, точности в человеческом мозге и долгосрочных последствиях в отчете нет, а лечение на основе этой системы не существует. Возможное применение при нейропатической боли, то есть хронической боли из-за повреждения нервов, названо Майклом Лином лишь гипотезой, а группы сейчас работают над вариантом, который временно включает или подавляет гены без изменения самой ДНК, и над носимым ультразвуковым устройством для животных. Оба направления, это планы, а не готовые технологии.