Еврокомиссия присвоила статус орфанного препарата генной терапии SGT-212 при атаксии Фридрейха

26 октября 2026 года компания Solid Biosciences объявила, что Европейская комиссия, действуя на основании положительного заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам Европейского агентства лекарственных средств, присвоила SGT-212 статус орфанного препарата для лечения атаксии Фридрейха.

Источник этой новости — пресс-релиз самой компании, опубликованный через GlobeNewswire. Это объявление компании, а не независимое доказательство: статус орфанного препарата — НЕ регистрационное удостоверение и НЕ разрешение на продажу препарата.

Что даёт статус орфанного препарата

По описанию в пресс-релизе, Европейская комиссия присваивает такой статус препаратам для лечения угрожающих жизни или хронически изнуряющих заболеваний, которыми страдают не более пяти человек из десяти тысяч жителей Евросоюза, если удовлетворительного варианта лечения нет или препарат может принести значительную пользу людям с этим заболеванием.

К препаратам с таким статусом применяются льготы, включая сниженные регуляторные сборы, научную и протокольную помощь, а также рыночную эксклюзивность сроком десять лет в Евросоюзе — только в случае последующего одобрения препарата.

Испытание FALCON: что сообщила компания

FALCON — первое испытание SGT-212 на людях: открытое многоцентровое испытание фазы 1b, призванное оценить безопасность и переносимость препарата у участников в возрасте от восемнадцати до сорока лет с диагнозом атаксия Фридрейха. Испытание проводится в Соединённых Штатах.

По состоянию на 5 октября 2026 года препарат получили пять участников испытания, при этом связанных с лечением серьёзных нежелательных явлений не наблюдалось.

Первые клинические данные испытания компания рассчитывает представить в первом квартале 2027 года.

Как устроена терапия

SGT-212 — новая исследуемая генная терапия, предназначенная для воздействия на многосистемные проявления атаксии Фридрейха. Её двухмаршрутное введение сочетает точную доставку под контролем МРТ непосредственно в зубчатые ядра мозжечка с системным внутривенным введением, рассчитанным на сердце и другие поражённые системные ткани.

Препарат представляет собой рекомбинантную генную заместительную терапию на основе AAV, предназначенную для доставки полноразмерного гена фратаксина с целью повысить уровни фратаксина в зубчатых ядрах мозжечка, кардиомиоцитах и других системных тканях. По замыслу разработчиков, восстановление уровней фратаксина должно помочь восстановить митохондриальное здоровье нейронов и кардиомиоцитов.

Что такое атаксия Фридрейха

Атаксия Фридрейха — наследственное, угрожающее жизни, дегенеративное многосистемное заболевание, вызванное вариантами гена фратаксина, которые нарушают выработку белка фратаксина — митохондриального железосвязывающего белка, участвующего в важнейших клеточных процессах, включая выработку энергии.

Заболевание вызывает прогрессирующее повреждение нервной системы, проблемы с движением и дисфункцию сердца, причём сердечные осложнения названы в пресс-релизе основной причиной смерти. По данным компании, атаксией Фридрейха страдают примерно пять тысяч человек в Соединённых Штатах и двадцать пять тысяч человек во всём мире. Лечения, которое излечивало бы заболевание или останавливало его прогрессирование, в настоящее время нет.

Статус в США и оговорки

Помимо европейского статуса, SGT-212 уже получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США статусы Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease. Эти статусы, как и европейский, являются мерами поддержки разработки, а не подтверждением эффективности или безопасности препарата.

Все факты этого материала, включая сам факт присвоения статуса, взяты из пресс-релиза компании. Независимых данных об эффективности SGT-212 в материале нет: первые клинические данные испытания FALCON ещё только ожидаются.