PX578 получил разрешение Великобритании на вторую фазу при митохондриальной болезни POLG

Митохондрии, это энергетические станции клетки, а их собственная ДНК, мтДНК, копируется ферментом под названием полимераза гамма, POLG. Когда ген POLG поврежден мутациями, мтДНК постепенно теряется, клеткам не хватает энергии, и развивается POLG-болезнь, редкое прогрессирующее заболевание, которое может поражать печень, нервную систему и мышцы и приводить к ранней смертности. Болезнь проявляется по-разному в зависимости от возраста начала: у детей до 12 лет течение тяжелое и быстрое, с поражением печени, судорогами и регрессом развития, в возрасте 12-40 лет чаще встречаются атаксия, то есть нарушение координации, периферическая нейропатия и судороги, а при начале после 40 лет преобладают медленнее прогрессирующие глазные и мышечные симптомы. Лечения, которое меняло бы саму причину болезни, сейчас нет, и именно этот пробел называет компания Pretzel Therapeutics.

Кандидат компании, PX578, это малая молекула, активатор POLG, которая должна повышать уровень мтДНК и восстанавливать работу митохондрий. Это описание механизма из пресс-релиза компании, а не установленный клинический факт. 30 октября 2026 года Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинских изделий Великобритании, MHRA, разрешило заявку на клиническое исследование PX578, и это третий регуляторный рубеж программы после разрешения FDA на исследование нового препарата, IND, в августе 2026 года и статуса ускоренного рассмотрения, Fast Track, от FDA в сентябре 2026 года. Статус Fast Track, это инструмент ускорения взаимодействия с регулятором при серьезном заболевании с неудовлетворенной потребностью, а не одобрение препарата.

Новость состоит в разрешении начать исследование, а не в результатах лечения. Компания планирует глобальное исследование второй фазы POLARIS, в котором взрослых с POLG-болезнью случайным образом распределят на PX578 или плацебо в двойном слепом дизайне, то есть ни участники, ни исследователи не будут знать, кто получает препарат, а кто плацебо, пока исследование не завершится. Исследование должно оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику, то есть как организм обрабатывает препарат, фармакодинамику, то есть как препарат действует на организм, и клиническую эффективность. В пресс-релизе не приведены ни число участников, ни первичный исход, ни схема дозирования, поэтому текст не содержит этих деталей и не должен их домысливать. Начало исследования у пациентов компания ожидает до конца 2026 года. По заявлению компании, доклинические исследования на клетках и животных, а также завершенное исследование первой фазы у здоровых добровольцев поддерживают переход ко второй фазе, но данные этих исследований в пресс-релизе не раскрыты, и читатель должен видеть разницу между заявлением компании и проверенным результатом.

Это разрешение на исследование, а не доказательство эффективности и не одобрение препарата, Fast Track тоже не одобрение. Запись реестра POLARIS в поиске 30 октября 2026 года не найдена, поэтому номер реестра в тексте отсутствует, а источник новости, пресс-релиз компании, и его заявления о механизме и перспективах остаются заявлениями компании, а не проверенными результатами лечения.