FDA предложила одну заявку BLA для нескольких вариантов персонального редактирования генома при редких болезнях

При редких генетических болезнях одна и та же болезнь у разных людей может быть вызвана разными вариантами одного гена. Если для каждого варианта требовать отдельную разработку, отдельное клиническое исследование и отдельную заявку на регистрацию, персональная терапия становится практически невозможной. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, FDA, 27 октября 2026 года выпустило проект руководства, который предлагает другой порядок для таких случаев.

Документ называется Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management, то есть индивидуализированные продукты редактирования генома человека, вопросы подачи заявки на лицензию биологического препарата и управления после регистрации. BLA, это заявка на лицензию биологического препарата, документ, который разработчик подает в FDA, чтобы получить разрешение на продажу биологического препарата. Проект выпустил Центр оценки и исследований биологических препаратов FDA, CBER, и на странице FDA прямо указано, что документ является проектом, не предназначен для внедрения и содержит необязательные рекомендации.

Главная идея проекта, это заранее заданные границы изменений. Разработчик в одной заявке BLA по разделу 351(a) Закона о службе общественного здравоохранения описывает так называемое индивидуализированное пространство признаков, Individualized Feature Space, то есть пределы, в которых продукт может различаться от пациента к пациенту. По сообщениям о документе, в одну заявку могут войти только варианты для болезней, вызванных известным патогенным вариантом одного гена, при этом все варианты должны иметь один механизм действия и добиваться одного и того же результата редактирования. Если новый вариант после регистрации укладывается в заданные границы и лабораторные тесты подтверждают его безопасность и активность, его можно добавить через дополнение к заявке, а не через новое клиническое исследование. Проект также затрагивает лабораторную оценку безопасности и активности вариантов, подтверждение производственного процесса, маркировку, формулировки показаний, а также названия и идентификацию препаратов.

Важно не перепутать проект с решением. Проект не одобряет ни одну терапию, не устанавливает обязательных требований и может измениться после общественного обсуждения. Комментарии принимаются по досье FDA-2026-D-11783, срок подачи, 27 ноября 2026 года, а notice о доступности проекта, 91 FR 67838, опубликовано в Federal Register 28 октября 2026 года. Отдельно, в скоординированном объявлении, Центры услуг Medicare и Medicaid, CMS, сообщили о планах расширить модель доступа к клеточной и генной терапии, CGT Access Model, за пределы серповидно-клеточной анемии на терапии при других заболеваниях. Это добровольная программа, в которой CMS договаривается об условиях соглашений, основанных на результатах, с производителями от имени программ Medicaid штатов. Детали расширения CMS в этом запуске взяты из сообщений об объявлении, а не из отдельного документа CMS, и предстоящий запрос заявок еще не опубликован, поэтому сроки и список заболеваний пока не определены.